NOTA DO GTPI – Apesar de não ser um medicamento em si, este post faz parte da série Por Dentro dos Medicamentos, do site do GTPI, que explica medicamentos existentes e técnicas inovadoras consolidadas ou que estão fase de desenvolvimento. Terapia genética (ou gênica) é o tratamento baseado na introdução de genes sadios com uso de técnicas de DNA recombinante.

A terapia genética e a edição de genes tornaram possível curar a doença das células falciformes e outras condições, e pesquisadores estão estudando a possibilidade de cura do HIV/AIDS.

O exemplo mais expressivo vem da experiência da primeira pessoa curada do HIV, Timothy Ray Brown, que tinha HIV e leucemia, para o qual seus médicos tiveram uma ideia inovadora e radical para curar de ambos, usando um transplante de medula óssea de um doador cujas células-tronco continham uma mutação em um gene chamado CCR5.

O CCR5 produz uma proteína que faz parte do mecanismo que o HIV usa para entrar nas células sanguíneas. Em alguns casos, quando o CCR5 é mutado ou quebrado, o HIV não pode mais entrar nas células sanguíneas e não infectar mais o corpo. Algumas pessoas nascem naturalmente com essa mutação e os médicos de Timothy, em Berlim, sabiam desta mutação. A partir daí procuraram e encontraram um doador de medula óssea que não era apenas uma combinação de tecidos para Timothy, mas que também carregava a mutação no CCR5.

A ideia era que, se a mutação ocorresse no paciente, isso poderia curar o HIV. E funcionou.

O exemplo de Brown, há 12 anos sem câncer e sem HIV, foi apresentado pelo diretor do programa de terapia celular e genética do Fred Hutchinson Cancer Research Center, Dr. Hans-Peter Kiem, durante o TEDx Seattle, realizado em novembro

A terapia genética hoje está sendo pensada para mudar a maneira como tratamos o HIV, o câncer e outras doenças.

O caso motivou Kiem a avaliar o potencial das terapias genéticas, da edição de genes e como a aplicação das técnicas podem evoluir para possibilitar acesso, como a apelidada de “terapia genética em uma seringa”.

“Imagine em um futuro não tão distante: com uma única injeção, um único tiro no braço, entregamos a receita que tornará o sangue e as células imunológicas comuns resistentes ao HIV”, disse o pesquisador à platéia.

Assista a palestra do Dr. Hans-Peter Kiemda durante o TEDx Seattle, realizada em novembro e disponibilizada online na última sexta-feira (24)

Outros avanços

Kiem e pesquisadores parceiros investigam como as células-tronco podem ser extraídas de pacientes doentes, manipuladas em nível genético e depois devolvidas a eles para tratar uma variedade de doenças, desde infecções como HIV a doenças genéticas e cânceres agressivos.

Um esforço de pesquisa em andamento enfrenta um grande desafio no tratamento do câncer: os pacientes só podem receber um tipo de quimioterapia por vez, ou a contagem de células sanguíneas pode cair para um nível que convida a infecções, anemia, sangramento excessivo e outras complicações graves da saúde. Nesse cenário, o paciente deve parar de receber quimioterapia até que a contagem de células se recupere para níveis saudáveis ​​- mas, enquanto isso, o câncer pode piorar.

O laboratório de Kiem desenvolveu uma maneira de extrair as células-tronco do sangue de um paciente e inserir um gene especial de “resistência”, projetado para proteger as células contra danos causados ​​por medicamentos quimioterápicos comuns, como temozolomida e BCNU. Uma infusão dessas células melhoradas pode dar uma nova esperança aos pacientes com a forma mais agressiva de câncer no cérebro – glioblastoma – que é muito difícil de tratar. Um pequeno estudo para pacientes com glioblastoma, iniciado por Kiem no outono de 2009, está mostrando resultados iniciais promissores e continua a se expandir.

Kiem também está planejando um estudo de pacientes com AIDS e linfoma, que receberiam células-tronco sanguíneas com dois genes inseridos: um que neutraliza a infecção pelo HIV e outro que protege o paciente dos efeitos da quimioterapia.

Mais recentemente, Kiem ampliou seu trabalho para derivar células-tronco do sangue de uma nova classe denominada pluripotentes induzidas. O que as tornam promissoras para os novos tratamentos é que elas podem ser derivadas de tecidos adultos facilmente acessíveis, como células da pele, e podem amadurecer em muitos outros tipos de tecidos e células, incluindo células-tronco do sangue, que poderiam ser expandidas e usadas para transplante, oferecendo uma nova opção de tratamento para pacientes com medula ou função imunológica defeituosa.

Com informações de Fred Hutch