NOTA DO GTPI: O anúncio da Novartis coincide com discussões sobre mais transparência sobre os preços de medicamentos na reunião da OMS, em Genebra, na Suíça. Uma proposta da Itália vai além do pedido de transparência por parte da precificação da indústria e exige adoção de padrão internacional.

A Food and Drug Administration (FDA) aprovou no último dia 17 a primeira terapia genética para um tipo de atrofia muscular espinhal. O tratamento que salva a vida de crianças será a droga mais cara do mundo.

Conhecida como Zolgensma, a terapia gênica trata crianças menores de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), uma doença neuromuscular hereditária que causa perda progressiva da função muscular. A forma mais grave da atrofia faz com que os bebês morram ou necessitem de apoio à respiração até os 2 anos de idade. A doença é causada por um defeito em um gene que produz a proteína SMN (survival motor neuron), necessária para a sobrevivência de neurônios motores.

A Zolgensma usa um vírus reprojetado para fornecer uma cópia funcional do gene defeituoso para que a proteína SMN possa ser produzida.

A Novartis está avaliando a Zolgensma em US$ 2,125 milhões, com custo anual de tratamento em US$ 425 mil por ano, durante cinco anos, disse a empresa.

O lançamento do Zolgensma será um grande teste para a Novartis e o CEO, Vas Narasimhan, agora com dois anos de trabalho. Os acionistas esperam que a terapia genética entregue vendas de grande sucesso para justificar os US$ 8,7 bilhões que a Novartis gastou para adquiri-la no ano passado.

Para obter sucesso comercial, a Novartis precisa convencer os médicos que tratam de pacientes com AME, que os benefícios serão duráveis em relação à preservação muscular, decorrentes de uma única injeção de Zolgensma. Pagamentos complexos de reembolso e seguro requeridos para terapias genéticas dispendiosas precisam ser administrados habilmente.

É provável que a Novartis enfrente críticas dos que acreditam que cobrar milhões de dólares por qualquer remédio – não importa quão eficaz – torna inacessível para um sistema de saúde já sob estresse financeiro.

Há também a concorrência. O spinraza, aprovado no final de 2016 e vendido pela Biogen, já foi usado para tratar com sucesso milhares de pacientes com formas graves e leves de AME. A droga requer infusões regulares da coluna vertebral, custando US$ 750 mil no primeiro ano e US$ 375 mil para tratamentos anuais seguintes, por toda a vida.

As vendas no ano passado totalizaram US$ 1,7 bilhão. Zolgensma pode ser mais conveniente que a Spinraza, mas a Roche está desenvolvendo uma pílula diária para a AME chamada risdiplam, que pode chegar ao mercado em 2020.

O FDA aprovou o Zolgensma para tratar crianças menores de 2 anos diagnosticadas com AME, independentemente de mutação genética. Em seu ensaio clínico principal e em um estudo clínico em andamento, a maioria dos bebês e crianças pequenas injetados uma vez com Zolgensma permaneceu viva, pôde respirar por conta própria e mostrou melhorias nos marcos motores, sentando-se sem apoio.

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